Vertex Pharmaceuticals (VRTX) si vybudovala téměř monopolní postavení na trhu léčby cystické fibrózy a nejnovější problémy jednoho z potenciálních konkurentů ukazují, jak obtížné bude tuto pozici narušit.
Klinický neúspěch společnosti Sionna Therapeutics výrazně snížil bezprostřední konkurenční riziko a současně posílil dlouhodobý investiční příběh Vertexu.
Cystická fibróza zůstává pro Vertex zásadním zdrojem příjmů. Právě vysoká závislost na jediné terapeutické oblasti však dlouhodobě patří mezi hlavní rizika společnosti. Případný nástup účinnější konkurenční léčby by mohl mít výrazný dopad na její výsledky.
Jedním z nejvážnějších potenciálních konkurentů byla v poslední době Sionna Therapeutics (SION). Vývoj jejího klíčového kandidáta však narazil na významnou překážku a ukázal, že technologický náskok Vertexu nemusí být jednoduché dohnat.
Klinický neúspěch Sionny posiluje pozici Vertexu
Cystická fibróza je způsobena mutacemi genu CFTR, které vedou k tvorbě nefunkčního nebo nedostatečně funkčního proteinu CFTR. Léky Vertexu dokážou jeho funkci výrazně zlepšit, přesto většina pacientů ani při současné léčbě nedosahuje normální úrovně funkce tohoto proteinu.
Sionna se snaží tento problém řešit prostřednictvím vlastní generace léčiv. Společnost tvrdí, že její přístup by mohl u většiny pacientů stabilizovat funkci CFTR, což z ní činilo potenciálně významnou hrozbu pro současné postavení Vertexu.
Vývoj však utrpěl zásadní komplikaci. Sionna zveřejnila výsledky klinické studie fáze 2 svého kandidáta SION-719, který byl testován jako doplňková léčba k přípravku Trikafta od Vertexu. Kandidát nedosáhl stanoveného cíle aktivity a akcie Sionny následně během jediného dne propadly přibližně o 90 %.
Sionna sice pokračuje ve vývoji dalších kandidátů, neúspěch SION-719 ale znovu připomněl, jak obtížný je vývoj účinných terapií pro cystickou fibrózu. Podobné problémy už v minulosti zaznamenala také AbbVie, která po několika neúspěších své ambice v této oblasti opustila.
Vertex naopak svou nabídku postupně rozšiřuje od uvedení prvního přípravku v roce 2012. Nejnovější léčba Alyftrek se užívá jednou denně oproti dvakrát denně u předchozí generace. Trikafta a Alyftrek jsou navíc společně schopné cílit přibližně na 95 % pacientů s cystickou fibrózou, zatímco starší přípravky byly vhodné pouze pro menší část pacientské populace.
Vertex má před sebou ještě dlouhé období příjmů z cystické fibrózy
Neúspěchy konkurence dávají Vertexu další prostor k využití dominantního postavení. Přestože další biotechnologické společnosti nadále vyvíjejí konkurenční přípravky, dosavadní vývoj ukazuje, že vytvořit léčbu schopnou výrazně narušit současnou pozici společnosti není jednoduché.
To je důležité zejména z pohledu dlouhodobé předvídatelnosti příjmů. Nejdůležitější léky Vertexu mají přijít o patentovou ochranu až na konci 30. let, takže firma může mít před sebou ještě více než desetiletí silných příjmů ze svého hlavního trhu.
Současně se nespoléhá pouze na udržení současného portfolia. Postupným uváděním nových generací léčiv dokázala rozšířit počet pacientů, kteří mohou její terapii využívat, a zároveň zjednodušovat samotnou léčbu.
Právě schopnost dlouhodobě inovovat uvnitř stejné terapeutické oblasti je jedním z hlavních důvodů, proč se konkurenci zatím nepodařilo dominantní pozici Vertexu významně narušit. Pro investory je ale stejně důležité, že společnost začíná budovat další zdroje budoucích příjmů mimo cystickou fibrózu.
Casgevy a Journavx mají snížit závislost na hlavním trhu
Jedním z nejvýznamnějších kroků směrem k diverzifikaci je Casgevy, genová terapie vyvinutá společně s CRISPR Therapeutics. Léčba získala první schválení v roce 2023 a je určena pro dvě vzácná krevní onemocnění – srpkovitou anémii a transfuzně závislou beta-talasemii.
Prodeje Casgevy zatím zůstávají relativně nízké, což souvisí mimo jiné s vysokými náklady a komplikovaným způsobem podávání genových terapií. Vertex ale postupně rozšiřuje dostupnost léčby prostřednictvím pojišťoven a dalších plátců.
Významným posunem je také nedávné rozšíření indikace Casgevy na pacienty již od dvou let věku. Tím se podstatně zvětšuje potenciální trh a léčba může být využita ještě předtím, než u pacientů vzniknou závažnější zdravotní komplikace spojené s oběma nemocemi.
Dalším důležitým produktem je Journavx, který nabízí neopioidní možnost léčby akutní bolesti. Pokud se přípravek dokáže výrazněji prosadit, mohl by vytvořit další zdroj příjmů mimo tradiční byznys Vertexu.
Společnost navíc očekává v příštích letech další nová schválení, která by měla její portfolio dále rozšiřovat. Investiční příběh Vertexu proto už nestojí pouze na dominantním postavení v cystické fibróze. Kombinace dlouhé životnosti současného portfolia, problémů potenciálních konkurentů a postupné expanze do dalších terapeutických oblastí vytváří několik zdrojů dalšího růstu.
Neúspěch Sionny především ukázal, že konkurenční výhoda Vertexu v cystické fibróze zůstává velmi silná. Pokud se zároveň podaří postupně rozvíjet Casgevy, Journavx a další připravované léky, může společnost v následujících letech výrazně snížit svou závislost na jediném terapeutickém trhu.
