Inventiva (IVA), Larimar Therapeutics (LRMR) a Ascentage Pharma Group International (AAPG) připravují zásadní klinické či regulatorní kroky, zatímco jejich akcie výrazně ustoupily z ročních maxim. První dvě firmy zatím nemají schválené komerční produkty, Ascentage už vykazuje tržby z prodeje onkologických léčiv v Číně.
Inventiva čeká na výsledky klíčové studie
Francouzská farmaceutická společnost Inventiva se zaměřuje na vývoj perorální léčby metabolicky podmíněné steatohepatitidy, označované zkratkou MASH. Jde o závažné onemocnění jater spojené s metabolickými poruchami. Hlavním kandidátem firmy je lanifibranor, experimentální agonista pan-PPAR, který současně aktivuje všechny tři podtypy receptorů PPAR.
Lanifibranor se nyní hodnotí ve studii třetí fáze NATiV3. Zveřejnění hlavních výsledků je plánováno na čtvrté čtvrtletí 2026. Pokud data splní požadované parametry, mohla by společnost v první polovině roku 2027 podat žádost americkým regulačním úřadům.
MASH podle dostupných údajů postihuje přibližně 5 % dospělé světové populace. Jen ve Spojených státech tímto onemocněním trpí odhadem devět až 15 milionů dospělých. Jeho rozšíření se má zvyšovat v souvislosti s rostoucím výskytem obezity, inzulinové rezistence, diabetu druhého typu a metabolického syndromu.
Inventiva je stále ve fázi klinického vývoje, nemá schválený komerční produkt a nevykazuje tržby. Čistá ztráta firmy se podle zveřejněných údajů každoročně zvyšovala z 34 milionů dolarů v roce 2019 na 416 milionů dolarů v roce 2025. Akcie se současně nacházejí více než 58 % pod svým maximem za posledních 12 měsíců.
Larimar zahájil průběžné podávání žádosti
Larimar Therapeutics vyvíjí léčbu vzácných onemocnění způsobených nedostatkem mitochondriálních proteinů. Jeho hlavním kandidátem je nomlabofusp, upravený fúzní protein navržený k dopravě frataxinu do mitochondrií. Přípravek vzniká především pro léčbu Friedreichovy ataxie, vzácné dědičné neurodegenerativní poruchy.
Technologie společnosti využívá peptid schopný pronikat buněčnou membránou a přepravovat frataxin dovnitř buněk i mitochondrií. Vývoj se tím zaměřuje na jednu ze základních příčin onemocnění, nikoli pouze na potlačování jeho projevů. Nomlabofusp zatím zůstává ve vývojové fázi a nemá povolení ke komerčnímu prodeji.
Larimar 29. června oznámil, že americkému Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv předložil první část průběžně podávané žádosti o licenci pro biologický léčivý přípravek. Firma v ní usiluje o zrychlené schválení nomlabofuspu. Zbývající části dokumentace hodlá dodat do konce roku 2026.
Také Larimar dosud nevytváří tržby z prodeje léčiv. Jeho čistá ztráta vzrostla z 35 milionů dolarů v roce 2022 na 166 milionů dolarů v roce 2025. Akcie firmy jsou přibližně 58 % pod ročním maximem, zatímco podíl krátkých pozic dosahuje 13,93 % volně obchodovaných akcií.
Ascentage už prodává léčiva v Číně
Ascentage Pharma se od zbývajících dvou společností liší tím, že už má komerční tržby. Vyvíjí léčiva zaměřená na mechanismy programované buněčné smrti neboli apoptózy, především pro terapii nádorových a dalších závažných onemocnění. Její malé molekuly mají blokovat proteiny, které umožňují nádorovým buňkám přežívat.
Mezi hlavní kandidáty patří lisaftoclax, inhibitor BCL-2 schválený v Číně pro některé dříve léčené pacienty s chronickou lymfocytární leukemií a lymfomem z malých lymfocytů. Další klinické studie tohoto přípravku probíhají u jiných hematologických malignit. Firma rovněž vyvíjí APG-115, inhibitor MDM2-p53 zkoumaný pro onkologické využití.
Vývojový program zahrnuje také látky zaměřené proti inhibitorům apoptózy a další mechanismy spojené s léčbou nádorů. Ascentage provádí výzkum a klinický vývoj v Číně, zároveň ale pokračuje v mezinárodních registračních a vývojových procesech včetně Spojených států. Schválené použití jednotlivých léčiv se může mezi zeměmi lišit.
Ve výsledcích zveřejněných 19. srpna za první polovinu roku 2026 společnost vykázala tržby 44,5 milionu dolarů, meziročně o 29 % vyšší. Růst vycházel především z prodeje onkologických přípravků včetně olverembatinibu a lisaftoclaxu. Akcie Ascentage přesto klesly téměř o 64 % ze svého maxima za poslední rok.
